Liệu pháp gen đột phá có triển vọng phục hồi thị lực

Cụ thể, liệu pháp này bảo vệ các “tế bào hạch võng mạc” (RGC) quan trọng đối với thị lực và cải thiện chức năng của chúng trong mô hình động vật mắc bệnh tăng nhãn áp. Trong các tế bào võng mạc của con người, việc cung cấp liệu pháp gen làm tăng mức tiêu thụ oxy và sản sinh ATP (năng lượng), cho thấy hiệu quả hoạt động của tế bào được cải thiện.

Nhu cầu về các phương pháp mới điều trị bệnh tăng nhãn áp

TS. Sophia Millington-Ward, đồng tác giả nghiên cứu cho biết: “Bệnh tăng nhãn áp là một nhóm bệnh lý thần kinh thị giác phức tạp và là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa. Ở châu Âu, cứ 30 người trong độ tuổi từ 40 đến 80 thì có khoảng 1 người mắc bệnh tăng nhãn áp và tỷ lệ này tăng lên 1/10 ở những người trên 90 tuổi. Do đó, đây là căn bệnh phổ biến rất cần có các phương pháp điều trị mới”.

TS. Sophia nói: “Đây là căn bệnh có nhiều yếu tố nguy cơ, làm tăng thêm tính phức tạp trong việc điều trị. Các phương pháp điều trị bệnh tăng nhãn áp hiện nay sử dụng thuốc nhỏ mắt tại chỗ, phẫu thuật hoặc liệu pháp laser. Tuy nhiên, kết quả điều trị lại khác nhau, một số bệnh nhân không đáp ứng và/hoặc bị tác dụng phụ nghiêm trọng. Nhu cầu về các phương pháp điều trị hiệu quả hơn đã truyền cảm hứng và thúc đẩy chúng tôi tiếp tục phát triển liệu pháp gen và chúng tôi rất vui mừng với triển vọng mà nó mang lại”.

Triển vọng của liệu pháp gen

Liệu pháp gen mới sử dụng một loại virus đã được chấp thuận để đưa vào một gen tăng cường (eNdi1) do nhóm nghiên cứu phát triển. Liệu pháp này được thiết kế nhằm thúc đẩy hoạt động của ty thể (ty thể là “máy phát năng lượng tế bào” sản xuất ATP và giảm các loại oxy phản ứng gây hại).

GS. Jane Farrar, tác giả chính của nghiên cứu cho rằng: “Việc phát triển liệu pháp gen áp dụng cho số lượng lớn bệnh nhân đặc biệt quan trọng, do chi phí phát triển cao liên quan đến từng liệu pháp và ở đây chúng tôi đã nhấn mạnh liệu pháp này có tiềm năng thực sự trong việc thúc đẩy chức năng ty thể ở bệnh tăng nhãn áp”.

Nhóm nghiên cứu sẽ chú trọng vào việc chuyển giao nghiên cứu cho phòng khám và bệnh nhân, mặc dù cần nhiều bước bổ sung. Trên cơ sở những thành tựu đạt được, mới đây, nhóm nghiên cứu đã thành lập công ty Vzarii Therapeutics để đẩy nhanh quá trình phát triển các liệu pháp gen  cho bệnh AMD và bệnh tăng nhãn áp hướng tới các thử nghiệm lâm sàng trên người.